Klinikai vizsgálati problémák

Az AstraZeneca nagy kudarca

Az európai gyógyszeripari óriás, az AstraZeneca akár 9%-ot is esett csütörtökön, miután a vállalat Wainua nevű gyógyszere megbukott egy késői fázisú klinikai vizsgálaton egy ritka szívbetegség, az ATTR kardiomiopátia kezelésében.

Ez jól mutatja, milyen kockázatos a gyógyszeripar. A Wainua feladata a halálozások és a súlyos szívvel kapcsolatos események csökkentése volt. Nem sikerült. A befektetők sikerre számítottak, ami az eredményt különösen fájdalmassá tette. Mélypontján az AstraZeneca több mint $30 milliárd piaci értéket veszített.

Az ATTR kardiomiopátia akkor alakul ki, amikor hibás fehérjék rakódnak le a szívizomban, megnehezítve a szív pumpáló működését. A betegség világszerte akár félmillió embert is érinthet.

Miért számít egyetlen eredmény

A gyógyszerfejlesztés az egyik legszélsőségesebb kockázat-hozam arányú üzletág a Földön. Egy vállalat több százmillió, néha több milliárd dollárt költhet egy gyógyszer fejlesztésére egy évtized alatt, csak hogy az az utolsó akadálynál elbukjon.

Az elemzők úgy gondolták, hogy az AstraZeneca Wainua gyógyszere végül évi körülbelül $2 milliárd árbevételt generálhat. Ugyanezt a gyógyszert már más betegségekre is forgalmazzák, de a vizsgálat sikere jelentősen bővítette volna a felhasználási területet.

Egy másik példa erre a magas kockázatú, magas hozamú modellre a nyár elején történt, amikor az Abivax, egy francia biotechnológiai cég részvényei 44%-ot zuhantak, majd kevesebb mint egy hónappal később 40%-ot visszapattantak. A befektetőket megijesztették a vizsgálat során észlelt rákos megbetegedések, de az új adatok azt mutatták, hogy a daganatos esetek a normális szinten belül voltak.

Találhatnak-e algoritmusok gyógymódot?

A mesterséges intelligencia a gyógyszeripari vállalatok új kutatási asszisztense, és egyre inkább versenytársa is.

A nagy gyógyszergyártók, mint az AstraZeneca, és tucatnyi biotechnológiai startup már használ MI-t ígéretes gyógyszerjelöltek keresésére, orvosi adatok elemzésére és új betegségcélpontok azonosítására. Az Anthropic MI-vállalat nemrégiben elindította a Claude Science platformot, amelyet kutatóknak terveztek. De még tovább akar menni, és önállóan fejlesztene gyógyszereket, az elhanyagolt betegségek kezelésére összpontosítva.

Az MI segíthet a tudósoknak gyorsabban azonosítani az ígéretes molekulákat, de MI által tervezett gyógyszert még nem hagytak jóvá. Más MI-központú gyógyszeripari vállalatok közé tartozik az Insilico és a Google DeepMind-leányvállalat Isomorphic Labs.

A gyógyszeripar magas kockázatú ciklusa

Az AstraZeneca drasztikus esése jól mutatja, hogy az egészségügyi szektor mennyire függ az áttörésektől, szabadalmaktól és a végrehajtástól. A nagyobb cégek képesek elviselni egy kudarcot; a kisebbek nehéz helyzetbe kerülhetnek.

Kulcsfontosságú tényezők a gyógyszeripari befektetők számára:

• Klinikai vizsgálatok: Sok ígéretes gyógyszer elbukik a késői fázisú tesztelés során
• Hatósági jóváhagyások: A gyógyszereknek szigorú biztonsági és hatékonysági felülvizsgálaton kell átesniük
• Szabadalmak: Lejáratuk után a bevételek a szabadalmi szakadék mélyére zuhannak
• Térítés: Még a jóváhagyott gyógyszereknek is szükségük van biztosítói vagy egészségügyi rendszerbeli fedezetre
• Pipeline: A jövőbeli gyógyszerek ugyanolyan fontosak, mint a jelenlegiek
• Termelési kapacitás: Feleljen meg a keresletnek, különben a versenytársak megelőzik