Studienprobleme

AstraZenecas großes Scheitern

Der europäische Pharma-Riese AstraZeneca fiel am Donnerstag um bis zu 9%, nachdem das Medikament Wainua des Unternehmens in einer wichtigen Phase-III-Studie für eine seltene Herzerkrankung namens ATTR-Kardiomyopathie gescheitert war.

Dies zeigt, wie schwierig die Pharmabranche ist. Wainuas Aufgabe war es, Todesfälle und schwere herzbezogene Ereignisse zu reduzieren. Das gelang nicht. Investoren hatten mit einem Erfolg gerechnet, was das Ergebnis besonders schmerzhaft machte. An ihrem Tiefpunkt verlor AstraZeneca mehr als $30 Milliarden an Marktwert.

ATTR-Kardiomyopathie entsteht, wenn fehlerhafte Proteine sich im Herzmuskel ansammeln und es dem Herzen erschweren, Blut zu pumpen. Die Krankheit betrifft weltweit bis zu eine halbe Million Menschen.

Warum ein einzelnes Ergebnis zählt

Die Arzneimittelentwicklung ist eines der extremsten Risiko-Rendite-Geschäfte der Welt. Ein Unternehmen kann Hunderte Millionen, manchmal Milliarden Dollar über ein Jahrzehnt in die Entwicklung eines Medikaments investieren, nur um es an der letzten Hürde scheitern zu sehen.

Analysten dachten, AstraZenecas Wainua könnte schließlich rund $2 Milliarden pro Jahr an Umsatz generieren. Dasselbe Medikament wird bereits für andere Erkrankungen verkauft, aber ein Erfolg in dieser Studie hätte den Anwendungsbereich erheblich erweitert.

Ein weiteres Beispiel für dieses High-Risk-High-Reward-Modell kam früher in diesem Sommer, als** Abivax**, ein französisches Biotech-Unternehmen, seine Aktien um 44% einbrechen sah, nur um weniger als einen Monat später um 40% zurückzuspringen. Investoren wurden durch Krebsfälle in einer Studie verunsichert, aber neue Daten zeigten, dass die Malignome im normalen Bereich lagen.

Können Algorithmen Heilmittel finden?

Künstliche Intelligenz ist der neue Forschungsassistent der Pharmaunternehmen und zunehmend auch ein Konkurrent.

Große Pharmaunternehmen wie AstraZeneca und Dutzende von Biotech-Startups nutzen bereits KI, um vielversprechende Wirkstoffkandidaten zu suchen, medizinische Daten zu analysieren und neue Krankheitsziele zu identifizieren. Das KI-Unternehmen Anthropic hat kürzlich Claude Science eingeführt, eine Plattform für Forscher. Aber es will noch weiter gehen und selbst Medikamente entwickeln, mit Fokus auf Behandlungen für vernachlässigte Krankheiten.

KI kann Wissenschaftlern helfen, vielversprechende Moleküle schneller zu identifizieren, aber noch kein KI-entwickeltes Medikament wurde zugelassen. Weitere KI-fokussierte Pharmaunternehmen sind Insilico und die Google DeepMind-Ausgründung Isomorphic Labs.

Pharmas Hochrisiko-Zyklus

AstraZenecas drastischer Kursrückgang zeigt, wie der Gesundheitssektor von Durchbrüchen, Patenten und Umsetzung abhängt. Größere Unternehmen können einen Rückschlag verkraften; kleinere könnten Schwierigkeiten haben.

Schlüsselfaktoren für Pharma-Investoren:

• Klinische Studien: Viele vielversprechende Medikamente scheitern in der späten Testphase
• Regulatorische Zulassungen: Medikamente müssen strenge Sicherheits- und Wirksamkeitsprüfungen bestehen
• Patente: Sobald sie auslaufen, fallen die Einnahmen von einer Patentklippe
• Erstattung: Selbst zugelassene Medikamente benötigen eine Kostenübernahme durch Versicherer oder Gesundheitssysteme
• Pipeline: Zukünftige Medikamente sind genauso wichtig wie aktuelle
• Produktionskapazität: Die Nachfrage bedienen oder von Konkurrenten überholt werden