Problèmes d'essais cliniques

Le grand échec d'AstraZeneca

Le géant pharmaceutique européen AstraZeneca a chuté jusqu'à 9% jeudi après que le médicament Wainua de l'entreprise a échoué lors d'un essai majeur de phase avancée pour une maladie cardiaque rare appelée cardiomyopathie ATTR.

Cela démontre à quel point l'industrie pharmaceutique est complexe. La mission de Wainua était de réduire les décès et les événements cardiaques graves. Il n'y est pas parvenu. Les investisseurs s'attendaient à un succès, rendant le résultat particulièrement douloureux. À son point le plus bas, AstraZeneca a perdu plus de $30 billion en valeur de marché.

La cardiomyopathie ATTR survient lorsque des protéines défectueuses s'accumulent dans le muscle cardiaque, rendant plus difficile le pompage du sang par le cœur. La maladie touche jusqu'à un demi-million de personnes dans le monde.

Pourquoi un seul résultat compte

Le développement de médicaments est l'une des activités au rapport risque-rendement le plus extrême sur Terre. Une entreprise peut dépenser des centaines de millions, parfois des milliards, de dollars pour développer un médicament sur une décennie pour le voir échouer au dernier obstacle.

Les analystes pensaient que le Wainua d'AstraZeneca pourrait éventuellement générer environ $2 billion par an en ventes. Le même médicament est déjà vendu pour d'autres pathologies, mais un succès dans cet essai aurait considérablement élargi le cas d'utilisation.

Un autre exemple de ce modèle à haut risque et haut rendement est survenu plus tôt cet été lorsqu'Abivax, une entreprise française de biotechnologie, a vu ses actions chuter de 44% pour ensuite rebondir de 40% moins d'un mois plus tard. Les investisseurs ont été effrayés par des cas de cancer observés dans un essai, mais de nouvelles données ont montré que les tumeurs malignes étaient dans les niveaux normaux.

Les algorithmes peuvent-ils trouver des remèdes ?

L'intelligence artificielle est le nouvel assistant de recherche des entreprises pharmaceutiques et, de plus en plus, un rival.

Les grandes entreprises pharmaceutiques comme AstraZeneca et des dizaines de startups biotechnologiques utilisent déjà l'IA pour rechercher des candidats-médicaments prometteurs, analyser des données médicales et identifier de nouvelles cibles thérapeutiques. L'entreprise d'IA Anthropic a récemment lancé Claude Science, une plateforme conçue pour les chercheurs. Mais elle veut aller encore plus loin et développer des médicaments par elle-même, en se concentrant sur les traitements pour les maladies négligées.

L'IA peut aider les scientifiques à identifier plus rapidement des molécules prometteuses, mais aucun médicament conçu par l'IA n'a encore été approuvé. Parmi les autres entreprises pharmaceutiques axées sur l'IA figurent Insilico et Google DeepMind-entreprise dérivée Isomorphic Labs.

Le cycle à haut risque de la pharma

La chute drastique d'AstraZeneca montre comment le secteur de la santé dépend des percées, des brevets et de l'exécution. Les grandes entreprises peuvent absorber un revers ; les plus petites peuvent avoir du mal.

Facteurs clés pour les investisseurs pharmaceutiques :

• Essais cliniques : De nombreux médicaments prometteurs échouent en phase avancée de test
• Approbations réglementaires : Les médicaments doivent passer des examens stricts de sécurité et d'efficacité
• Brevets : Une fois expirés, les revenus chutent d'une falaise de brevet
• Remboursement : Même les médicaments approuvés nécessitent une couverture par les assureurs ou les systèmes de santé
• Pipeline : Les médicaments futurs comptent autant que les actuels
• Capacité de production : Répondre à la demande ou se faire dépasser par les concurrents